DNA编辑:一项利用CRISPR驱动的分子剪刀的突破性技术

发现提供了轻松编辑基因组酸的能力的新技术是在治疗设计中解锁新时代的关键。虽然一些重要的问题仍然存在，但我们相信对许多疾病治疗的巨大改善的可能性是无可争议的和令人兴奋的。分子剪刀技术有可能对下一个水平进行精密药物。

用基因组编辑技术瞄准疾病

基因组编辑技术可以纠正导致疾病的突变或防止宿主:病原体的相互作用，从一开始就阻止病理过程。这与传统的小分子或生物疗法不同，传统的小分子或生物疗法主要是直接或间接作用于功能失调蛋白水平，或通过阻断宿主与病原体的相互作用，从而减轻症状。这种活动将疾病的症状降到最低，但很少能预防或治愈疾病。

DNA编辑的革命

生物学家长期以来一直能够使用分子工具编辑基因组。大约十年前，锌指核酸酶（ZFN）是用于编辑的酶。zfn具有紧凑的、非重复的编码DNA，因此可以有效地包装在许多不同的病毒载体中。这提供了相对于其他编辑技术的交付优势。然而，这些酶造价昂贵，且难以改造。然而，由于较高的脱靶活性，预计zfn最终将落后于临床使用的更具体的编辑技术。

Meganucleases是一些最特异的自然发生的脱氧核糖核酸内切酶。编码DNA的非重复性质和这些核酸酶的小尺寸是与它们的使用相关的重要优势。在针对新位点进行修饰时遇到的困难增加了开发新巨核酸酶的前置时间和成本。

转录激活子样效应核酸酶(TALENs)使用衍生自称为转录活化剂样效应器（故事）的蛋白质的DNA结合模块构建。虽然这些分子有交付问题，但有很高的特异性和较少的偏移效应是将他们的需求作为治疗方法的安全技术发出。

CRISPR方法学是快速取代锌指核酸酶和其他编辑工具。研究人员在很大程度上依赖于果蝇和老鼠等转基因模型，部分原因是它们是唯一拥有良好的基因操作工具的物种。现在CRISPR使不同生物体的基因组编辑成为可能。

上升的CRISPR

生物制药公司越来越重视临床试验，以增加产品在未来几年填补专利到期的可能性，预计将推动市场增长。这一数据预示着早期和后期cro在未来几年的表现将持续优于其他公司。

有竞争力的前景

公司从事使用CRISPR-CAS9基因编辑系统开发新颖的疗法，而无需等待看到谁赢得了专利纠纷。Sangamo和Cellectis等公司拥有比较新的CRISPR公司进一步下降的产品。可以在靶向市场实体的策略上绘制的结论可以是仔细选择疾病区域或产品组合的多样化。有几家公司正在利用分子剪尖技术的发展，以生产用于非医疗目的的产品。

大观研究全球CRISPR及CRISPR相关(cas)基因市场深度报道:

//www.ayx084.com/industry-analysis/crispr-associated-cas-genes-market.