基因治疗市场规模、份额和趋势分析报告，按指征(大b细胞淋巴瘤、乙型地中海贫血/SCD)、按载体类型(慢病毒、AAV)、按地区和细分市场预测，2021 - 2028年

报告概述

2020年全球基因治疗市场规模估值为22.6亿美元，预计2021年至2028年将以20.4%的复合年增长率(CAGR)增长。先进疗法和基因传递技术领域的不断扩大创造了一个日益激烈的竞争动态，大量的市场参与者正在参与其基因治疗产品的商业化。疗法开发人员正在投资于合作/并购交易，作为提高内部专业知识和加强产品管道的可行策略。这些因素预计将推动市场增长。尽管目前可用疗法的高价格激励了疗法的发展，但它限制了可及性，并可能由于产品缺乏经济可行性而导致市场退出。

因此，已经引入或建议了几种支付模式，如基于财政的协议和基于健康结果的协议，以提高疗法的可获得性和市场生存期。这些模型极大地影响了市场上疗法的采用。目前，世界正在努力减轻SARS-CoV-2大流行的不利影响，以恢复市场的收入流。细胞和基因治疗部门受到了相当程度的影响。因为许多大学已经关闭并停止了所有非必要的研究和招生过程临床试验在美国，正在进行的研发进展缓慢。

然而，生物制药公司已经采取了一些措施来获得市场竞争优势。公司正在采取各种市场进入战略，如生物制药设施扩张，与其他关键利益相关者合作，以及与合同制造组织(CMOs)发展。例如，在2020年3月，Univercells推出了Exothera，这是一种病毒载体CDMO，为细胞和基因治疗开发人员提供服务。

由于大流行，Zynteglo的商业化推迟，在很大程度上阻碍了市场增长。另一方面，2020年7月，诺华在欧洲的两个工厂获得了EMA的商业生产CAR-T疗法的批准。此外，吉利德公司Kite的CAR - T治疗药物Tecartus获得了美国FDA的批准，该药物用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤患者。这些批准表明了该领域医学新领域的持续发展势头。

指示爱游戏ayx电子竞技

脊髓性肌萎缩症(SMA)在2020年引领基因治疗市场，收入份额最高，超过41%。然而，预计到2028年，大b细胞淋巴瘤部分将占最大收入份额。虽然脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的疾病，但它是婴儿最常见的致命遗传疾病之一。基因疗法Zolgensma (AVXS-101)的发展已显著证明其在治疗SMA方面的有效性，同时改变了疾病的表型。2019年5月，诺华获得了美国FDA批准的Zolgensma，旨在解决SMA的根本原因。Zolgensma是该领域首个也是唯一被批准的基因疗法。

诺华和吉利德继续在全球范围内扩大Kymriah和Yescarta的客户基础，这两种药物用于治疗大b细胞淋巴瘤。最近，2019年5月，诺华获得了在日本销售其产品的批准。此外，根据调查，在2017年，约51%的接受Yescarta治疗的患者实现了缓解。此外，Kite Pharma还引入了一个团队，为将使用Yescarta的医院和诊所提供有关该药物的后勤和生物学复杂性的培训，从而推动了该部门的增长。

向量类型洞察爱游戏ayx电子竞技

2020年，AAV领域领先全球市场，由于基于AAV的Zolgensma的成功，其市场份额超过43%，占比最大。近年来，AAV的使用在各个治疗领域显著上升，因此在预测年份见证了相当大的需求。已证实的非致病性记录是促进其采用的重要关键因素之一。

Dimension Therapeutics、AGTC、Spark Therapeutics、Sangamo Biosciences、Biogen和AveXis等公司都参与了AAV病毒载体基因治疗的研发。另一方面，预计从2021年到2028年，慢病毒将成为增长最快的病媒类型。这可以归因于2019年Zynteglo和2017年Kymriah获批后，公司和研究机构对这种载体类型的投资不断增加。

此外，提供独家慢矢量平台的公司的出现正在加速这一领域的收入增长。例如，牛津生物医药有限公司拥有独家的慢载体平台，这是一种先进和安全的基因传递系统，可以携带高达9kb的有效载荷，并且能够在没有预先免疫的情况下对分裂和非分裂细胞进行永久性修改。

区域的见解爱游戏ayx电子竞技

2020年，北美区域市场以超过55%的收入份额引领行业，并将在预测年内以最快的复合年增长率进一步增长。由于促进细胞治疗发展的强有力的监管框架和大量生物制药公司的存在，一些政府机构正在该地区投资。这反过来又推动了区域市场的增长。

从事基因疗法研发的中心和研究所的存在很可能继续推动北美市场的发展。来自欧洲等地区的几家公司已获得欧盟批准，正计划获得FDA批准。例如，bluebird Bio的Zynteglo(原LentiGlobin)于2019年6月获得欧盟批准后，该公司计划向FDA申请批准。

另一方面，2019年Zolgensma的批准极大地有利于美国市场。尽管存在价格争议，但该产品在2020年实现了利润丰厚的收入增长。这些因素预计将在预测期内保持该地区在全球市场的主导地位。

关键公司和市场份额洞察爱游戏ayx电子竞技

对基因疗法进展的资金和投资的增加，预计将为市场参与者提供有利可图的增长机会。此外，公司正在进行战略联盟，以增加他们在该领域的产品，预计这将加剧预测期内的市场竞争。例如，2020年3月，REGENXBIO, Inc.和Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.合作使用NAV技术平台。在这次合作中，后者获得了REGENXBIO的NAV AAV9和AAV8载体的全球许可，用于开发一种罕见代谢紊乱的基因疗法。全球基因治疗市场的一些主要参与者是:

• REGENXBIO公司。

• 牛津生物医药

• Dimension Therapeutics公司

• 百时美施贵宝公司

• 赛诺菲安万特

• 应用遗传技术公司

• Hoffmann-La Roche有限公司

• 蓝鸟生物公司

• 诺华公司

• 红豆杉心脏制药集团有限公司(基因生物治疗)

• UniQure喷嘴速度

• 夏尔Plc)

• Cellectis S.A.

• Sangamo Therapeutics公司

• 果园疗法

• 吉利德生命科学公司

• 贝尼泰克生物制药有限公司

• 思必诺基因科技有限公司

• 上海申威生物科技有限公司

• Gensight Biologics S.A.

• 转基因

• Calimmune公司。

• Epeius生物技术公司

• 安斯泰来制药有限公司

• 美国基因技术

• BioMarin制药公司

基因治疗市场报告范围

报告的属性	细节
2021年市场规模价值	34.2亿美元
2028年的收入预测	100亿美元
增长速度	2021年至2028年的复合年增长率为20.4%
估算基准年	2020
历史数据	2017 - 2019
预测期	2021 - 2028年
量化单位	从2021年到2028年的营收为百万美元/亿美元和复合年增长率
报告覆盖	收入预测，公司排名，竞争格局，增长因素和趋势
部分覆盖	指示，向量类型，区域
区域范围	北美;欧洲;亚太地区;世界其他地区
国家范围	美国;加拿大;日本;中国;俄罗斯;澳大利亚
主要公司简介	REGENXBIO有限公司;Oxford BioMedica plc;Dimension Therapeutics公司;百时美施贵宝公司;赛诺菲;应用遗传技术公司;Hoffmann-La Roche有限公司;蓝鸟生物公司;诺华公司;Taxus cardidium Pharmaceuticals Group, Inc. (Gene Biotherapeutics); UniQure N.V.; Shire Plc; Cellectis S.A.; Sangamo Therapeutics, Inc.; Orchard Therapeutics; Gilead Lifesciences, Inc.; Benitec Biopharma Ltd.; Sibiono GeneTech Co., Ltd.; Shanghai Sunway Biotech Co., Ltd.; Gensight Biologics S.A.; Transgene; Calimmune, Inc.; Epeius Biotechnologies Corp.; Astellas Pharma, Inc.; American Gene Technologies; BioMarin Pharmaceuticals, Inc.
自定义范围	购买后免费定制报告(相当于最多8个分析师工作日)。增加或变更国家、地区、部门范围。
定价和购买选项	利用定制的购买选项，以满足您的确切研究需求。探索购买选择

报告涵盖的部分

本报告预测了全球、区域和国家层面的收入增长，并分析了2017年至2028年每个细分领域的最新行业趋势。为了本研究的目的，Grand View Research根据适应症、载体类型和地区对全球基因治疗市场报告进行了细分:

• 指标展望(收入，百万美元，2017 - 2028年)

  • 急性淋巴细胞白血病(ALL)

  • 遗传性视网膜疾病

  • 大b细胞淋巴瘤

  • ADA-SCID

  • 黑色素瘤(病变)

  • Beta-Thalassemia主要/ SCD

  • 头颈部鳞状细胞癌

  • 周围动脉疾病

  • 脊髓性肌肉萎缩(SMA)

  • 其他人

• 向量类型展望(收入，百万美元，2017 - 2028年)

  • 慢病毒

  • AAV

  • 逆转录病毒& γ逆转录病毒

  • 改良的单纯疱疹病毒

  • 腺病毒

  • 非病毒质粒载体

• 区域展望(收入，百万美元，2017 - 2028年)

  • 北美

    • 美国

    • 加拿大

  • 欧洲

  • 亚太地区

    • 日本

    • 中国

    • 俄罗斯

    • 澳大利亚

  • 世界其他地区