2018 - 2025年溶酶体酸性脂肪酶缺乏症治疗市场规模、份额和趋势分析报告，按治疗、适应证(沃尔曼病、胆固醇酯储存病)和细分市场预测

行业的见解爱游戏ayx电子竞技

2017年，全球溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症治疗市场规模为3.8亿美元。预计该公司在预测期内的复合年增长率为10.8%。越来越多的人接受酶替代疗法，继续使用支持性护理疗法，以及大量未满足的需求是推动市场的一些关键因素。

溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)是影响婴儿和成人胆固醇代谢的常染色体隐性遗传疾病。该病主要是由溶酶体酸性脂肪酶(LIPA)基因突变引起的，导致身体不同组织中甘油三酯和/或胆固醇酯的积累。

LAL-D是一种极端罕见的疾病，在全球范围内影响不到19000名患者。沃尔曼病影响每100万活产婴儿中有2名，其中大多数往往在出生一年内死亡。胆固醇酯储存病(CESD)比较普遍，经常影响儿童和青少年。该病无性别差异，患者表现为高胆固醇血症、高甘油三酯血症、过早动脉粥样硬化、肝衰竭和肝脏、脾脏等器官的异常脂质沉积。

LAL缺乏的症状，特别是迟发性CESD常与其他肝脏相关疾病重叠，如非酒精性脂肪性肝炎、病毒性肝炎和自身免疫性肝病，导致医生误诊。首个针对WD和CESD的ERT疗法获得批准，为制造商开发针对这种衰弱疾病的量身定制疗法开辟了一波机会。

指示的见解爱游戏ayx电子竞技

根据适应症，市场被分为沃尔曼病(WD)和胆固醇酯储存病(CESD)。沃尔曼病是一种较严重的疾病，发病较早。它的发生是由于LAL酶活性的不存在。婴儿出生时没有任何临床症状，但几个月后会出现腹泻、呕吐、黄疸、肝脏和脾脏肿大等症状。此外，小肠对营养物质的吸收不当往往会导致患者体重急剧下降。

CESD通常发生在儿童和青少年中，患病率高于WD。由于患者表型的变化，诊断很差，因此，许多病例仍未报告或未诊断。由于疾病流行率高和越来越多地采用酶替代疗法(ERT)，预计在预测期间，CESD部分将以较高的复合年增长率扩大。

治疗的见解爱游戏ayx电子竞技

目前对LAL缺乏的管理主要集中在支持性护理和营养支持。对患者的支持性护理包括通过降脂剂(他汀类药物)控制血脂水平、载脂蛋白B生成、高胆固醇和甘油三酯，以及低脂饮食。此外，该病的进行性往往要求患者接受造血干细胞移植或肝移植。

基于治疗，全球LAL缺乏症治疗市场被划分为酶替代疗法、他汀类药物、手术、干细胞移植和支持性护理。其中，ERT部分由于疗效高，治疗后疾病得到长期控制，预计在预测期内CAGR最高。然而，LAL-D治疗市场面临的主要挑战仍然是认识度低和治疗成本高，这限制了渗透，并给不发达和发展中市场的患者造成了经济负担。

国家的见解爱游戏ayx电子竞技

美国在2017年占据了市场的主导地位，其次是德国。美国将在2023年之前保持其在国际舞台上的地位。Kanuma的日益普及、疾病的高患病率以及美国庞大的患者群推动了该市场的发展

由于Kanuma的批准和疾病诊断的改进，预计日本在预测期间将出现显著增长。这七个主要市场加起来的增长率可能高于世界其他地区。迫切需要开发一种能够提高疗效的治愈性治疗方法，并开发新的早期诊断标记物，以在全世界加速疾病诊断。

LAL-D治疗市场份额洞察爱游戏ayx电子竞技

目前，Alexion制药公司的Kanuma是唯一被批准用于LAL-D治疗的产品。Kanuma (sebelipase alfa)是欧盟(2015年9月)、美国(2015年12月)和日本(2016年3月)批准的用于LAL-D患者的皮下注射酶替代治疗(ERT)。

此外，CESD队列患者还需要服用他汀类药物和其他营养补充剂。辉瑞(Lipitor)和默克(Zetia)是CSED市场中他汀类药物的主要参与者。然而，由于仿制药的激烈竞争，以及ERT治疗该病的早发和晚发类型的批准，这些公司将失去市场份额。LAL-D领域未满足的需求提供了开发新型一流疗法的强大机会。

报告范围

属性	细节
估算基准年	2017
预测期	2018 - 2025
市场代表	2017 - 2025年营收百万美元及复合年增长率
国家范围	美国，英国，德国，西班牙，意大利，法国，日本
报告覆盖	收入预测，公司份额，竞争格局，增长因素和趋势
15%免费定制范围(相当于5个分析师工作日)	如果您需要的特定信息目前不在本报告的范围内，我们将作为定制的一部分提供给您

报告所涵盖的部分

本报告预测了全球、区域和国家层面的收入增长，并提供了2017年至2025年每个细分领域的行业趋势分析。在本研究中，Grand View Research根据适应症、治疗方法和国家对全球LAL-D治疗市场报告进行了细分:

• 预测(收入，百万美元，2017 - 2025年)

  • 防腐疾病(WD)

  • 胆固醇酯储积病

• 治疗级别展望(收入，百万美元，2017 - 2025年)

  • 酶替代疗法

  • Lipid-Modifying代理(他汀类药物)

  • 手术(肝移植)

  • 干细胞移植

  • 支持性护理

• 国家前景(收入,百万美元,2017 - 2025年)

  • 美国

  • 英国

  • 法国

  • 德国

  • 意大利

  • 西班牙

  • 日本