庞贝病市场规模、份额和趋势分析报告，按治疗类型、管道、区域展望、竞争策略和细分市场预测，2019年至2025年

在预测期内，全球庞贝病市场预计将出现显著增长。庞贝病(糖原病II型)是一种罕见的疾病，在美国大约每40000人中就有1人患病。长期疗法的持续采用、新药物的推出以及高昂的治疗费用等因素推动着市场的增长。

庞贝病是一种常染色体隐性糖原储存障碍，由于缺乏溶酶体酶酸α-葡萄糖苷酶(GAA)而发生。大约20%的庞贝病患者患有婴儿期或早发性疾病，在出生一年内致命。这种疾病更常见的形式被称为青少年或成人发病形式，据报道80%的患者发病。该疾病主要影响心脏和骨骼肌，表现为进行性呼吸窘迫、心肌病和骨骼肌萎缩。

根据治疗类型，庞贝病市场可以细分为酶替代疗法(ERT)、底物减少疗法(SRT)、伴侣高级替代疗法(CART)和支持治疗。2006年和2010年，Genzyme的ERT疗法Myozyme和Lumizyme分别获得了治疗小儿和成人庞贝病的批准，目前仍然是治疗该疾病的唯一长期疗法。

按地区划分，北美是主要市场之一，预计这一趋势将在未来继续下去。亚太地区(APAC)预计在预测期内将呈现强劲增长，原因是患者对罕见疾病的认识不断提高，以及亚太地区国家医疗设施的改善。

全球庞贝病市场的一些主要参与者包括Genzyme、Amicus Therapeutics、Valerion Therapeutics、Audentes Therapeutics等。目前，制造商正专注于开发治疗这种危及生命的疾病的新疗法。基因疗法和改良酶替代疗法的不断进步是庞贝病市场增长的驱动因素。