2018 - 2025年脊髓性肌萎缩治疗市场规模、份额和趋势分析报告，按给药途径(口服、鞘内)、治疗方法(基因治疗、药物)、疾病类型和细分市场预测

行业的见解爱游戏ayx电子竞技

2017年全球脊髓性肌萎缩治疗市场规模为8.837亿美元，预计在预测期内以12.9%的复合年增长率增长。对脊髓性肌萎缩症(SMA)的认识日益提高，以及改善罕见病治疗方案的举措越来越多，这些都是促进市场发展的关键因素。例如，1983年美国颁布了《孤儿药法》，欧盟也颁布了类似的《孤儿药品法》，这增加了研究活动对罕见病管理的重要性。

2017年，美国FDA授予RG7916孤儿药许可证，RG7916是罗氏、SMA基金会和PTC Therapeutics联合开发的治疗SMA的项目。同样，Cytokinetics公司的CK-2127107也在2017年5月被美国FDA授予孤儿药称号。预计这将加快该领域的临床研究数量，从而推动市场增长。

此外，各种公众和非营利组织为提高人们对SMA的认识而采取的行动是推动市场的另一个因素。2018年1月，英国国家健康和优质护理研究所(NICE)邀请Biogen为Spinraza提交单一技术评估，以获得NHS的资助。NICE和英国国家医疗服务体系(NHS)正在为百健的Spinraza开发一项长期报销计划的管理访问协议。

此外，诸如治愈SMA、SMA基金会和肌肉萎缩症协会等组织正在提高人们对这种疾病的认识。大公司正在大力投资研发一种治疗疗法。所有这些因素也促进了市场的增长。研究机构也在致力于开发这种疾病的治疗方法。

一些正在进行临床试验的产品包括AVXS-101 (AveXis, Inc.正在进行临床研究的基因疗法)和罗氏控股公司(Roche Holding AG)的olesoxme(促进运动神经元存活的实验性疗法)。其他几个在临床的产品是Ck-2127107(细胞动力学)，Branaplam(诺华)，VY-SMN101 (Voyager Therapeutics)和Bbrm02 (BioBlast Pharma)。

治疗的见解爱游戏ayx电子竞技

2017年，药物成为最大的治疗部门，收入份额为100%，因为Spinraza是迄今为止唯一被批准用于治疗SMA的药物。该药物由百健与爱奥尼斯制药公司(Ionis Pharmaceuticals)合作开发，于2016年12月获得美国FDA批准。2016年，它创造了460万美元的收入。因此，预计到2020年，药物部门将领导全球SMA治疗市场。然而，随着其他治疗方法的商业化。

基因疗法是一种替代药物的治疗方法。在人类试验中唯一的SMA基因疗法是AVXS-101，它正在由AveXis公司进行测试。它被授予了治疗所有类型SPA的突破疗法称号和孤儿药称号，以及治疗SMA 1型的快速通道称号。该临床试验预计将于2020年完成，并预计于2021年商业化。

管理思路爱游戏ayx电子竞技

鞘内路线在2017年的收入份额中领先市场。Spinraza鞘内给药。由于新产品的推出预计要到2021年，预计这一细分市场将继续占据主导地位。RG 7916和RG 6083(奥列西肟)是少数有望在2020年后商业化的潜在疗法之一。这些治疗方法都可以口服给药，这使得口服给药途径成为临床研究的重要途径。

疾病类型的见解爱游戏ayx电子竞技

2017年，1型SMA成为脊髓性肌萎缩症治疗市场中最大的细分市场。由于这是最常见的一种形式，预计在预测期内，这一细分市场的复合年增长率将达到最快。这类疾病发病率的增加以及公司专注于开发SMA治疗药物是该领域收入占比最大的关键因素。AVXS-101是AveXis公司开发的一种研究性基因疗法。该疗法正在一项临床试验STR1VE中进行测试，以评估一次性输注AVXS-101对SMA 1患者的安全性和有效性。

诺华公司(Novartis AG)的LMI070是专注于1型SMA的研究性治疗的另一个例子。因此，越来越多的临床研究集中在1型疾病是促进节段生长的主要因素。Spinraza是治疗所有类型的SMA的有效药物。AveXis, Inc.进行了一项临床试验STRONG，以评估AVXS-101在2型SMA患者中的安全性、有效性和最佳剂量。因此，将适应症扩展到其他SMA类型的临床研究有望提振市场。

区域的见解爱游戏ayx电子竞技

北美在2017年引领了市场。这一增长得益于美国市场带来的最大收益。自2016年12月Spinraza在该国获得批准以来。该公司收入占比最大的其他因素包括:美国的百健(Biogen Inc.)、较高的可支配收入以及Spinraza的使用率上升。由于私人组织采取了一些举措，以提高人们对这种疾病的认识，并支持这种疾病的研发，市场将进一步扩大。

例如，CureSMA是一个致力于资助和支持综合性研究的组织，以促进SMA患者及其家人的治疗和护理。亚太地区预计将在预测期内实现最快的复合年增长率。这一增长归因于中国和印度等国家的卫生基础设施迅速发展，以及越来越多的改善获取机会的举措。消费者可支配收入的增加也有望对市场增长产生积极影响。

脊髓性肌萎缩症治疗市场份额洞察爱游戏ayx电子竞技

该市场由百健(Biogen, Inc.)领导。百健的Spinraza是唯一被批准的治疗这种疾病的商业化疗法。因此，这个市场的竞争非常低。然而，随着一些产品的商业化，这种趋势将会改变。例如，罗氏(Roche)和Avexis, Inc.的产品正在进行三期临床研究。这些产品很可能在未来几年实现商业化，预计这将增加竞争。

报告范围

属性	细节
估算基准年	2017
实际的估计/历史数据	2015 - 2017
预测期	2018 - 2025
市场代表	2018 - 2025年营收百万美元和复合年增长率
区域范围	北美，欧洲，亚太，拉丁美洲，中东和非洲
国家范围	美国、加拿大、英国、德国、日本、中国、墨西哥、巴西和南非
报告覆盖	收入预测，公司份额，竞争格局，增长因素和趋势
15%免费定制范围(相当于5个分析师工作日)	如果您需要的特定信息目前不在本报告的范围内，我们将作为定制的一部分提供给您

报告所涵盖的部分

本报告预测了全球、区域和国家层面的收入和销量增长，并提供了2015年至2025年每个细分领域的最新行业趋势分析。为了本研究的目的，Grand View Research根据疾病类型、治疗方法、给药途径和地区对全球脊髓性肌萎缩症治疗市场报告进行了细分:

• 疾病类型展望(收入，美元几百万， 2015 - 2025)

  • 1型

  • 2型

  • 3型

  • 类型4

• 治疗展望(收入，美元几百万， 2015 - 2025)

  • 基因治疗

  • 药物

    • Spinraza

    • RG6083 (Olesoxime)

    • RG7916

• 管理路线展望(收入，百万美元，2015 - 2025年)

  • 口服

  • 囊内的

• 地区展望(收入，美元几百万， 2015 - 2025)

  • 北美

    • 美国

    • 加拿大

  • 欧洲

    • 英国

    • 德国

  • 亚太地区

    • 日本

    • 中国

  • 拉丁美洲

    • 墨西哥

    • 巴西

  • 中东和非洲

    • 南非